Sclerosi Multipla recidivante, si aprono nuovi orizzonti

È il primo trattamento per la Sclerosi Multipla Recidivante che permette di raggiungere fino a 4 anni di controllo della malattia, a fronte di un massimo di 20 giorni di trattamento orale somministrato nell’arco dei primi 2 anni e è stata appena ammessa alla rimborsabilità in Italia dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). 

Ad annunciare che la Cladribina compresse è stata la Merck.

“Dopo un lungo viaggio durato oltre 10 anni, anche i pazienti avranno finalmente a disposizione una nuova opzione terapeutica, che rappresenta il primo trattamento orale per la forma recidivante di sclerosi multipla ad elevata attività e che, grazie al suo particolare meccanismo d’azione, consente una somministrazione per massimo 10 giorni all’anno in un arco temporale di 2 anni e con i 2 anni successivi liberi da trattamento– ha dichiarato il Prof. Giancarlo Comi, Professore Onorario di Neurologia Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, Direttore Istituto di Neurologia Sperimentale Ospedale San Raffaele (Milano) e membro dello Steering Committee internazionale – “Lo sviluppo di questo trattamento, ha potuto contare su un notevole contributo da parte della ricerca italiana, che, nell’ambito della neurologia, costituisce un’eccellenza a livello mondiale.”

Cladribina compresse ha dimostrato un’efficacia clinica sostenuta nel tempo fino a 4 anni secondo gli indicatori chiave dell’attività di malattia, che includono il tasso di recidiva annualizzato, la progressione della disabilità, e l’attività alla risonanza magnetica (RMN).

“L’approvazione di Cladribina compresse – dichiara il Prof. Diego Centonze, Professore Ordinario di Neurologia, Università di Roma Tor Vergata e Responsabile della U.O.C. di Neurologia dell’IRCCS Neuromed, Pozzilli (Isernia) – si basa su studi che hanno coinvolto nei programmi di sperimentazione clinica più di 2.000 pazienti. Si tratta di numeri importanti che consentono di avere un profilo di sicurezza ben definito e rappresentano sicuramente un valore aggiunto di questo trattamento”.

Questi i risultati più significativi a due anni di Cladribina compresse

• 4 pazienti su 5 rimangono liberi da ricadute
• 9 pazienti su 10 rimangono liberi da progressione di disabilità
• Quasi la metà dei pazienti non ha evidenza di attività di malattia

Il programma di sviluppo del farmaco ha incluso tre studi clinici di fase III controllati con placebo CLARITY (studio pilota di efficacia), CLARITY EXTENSION e ORACLE MS6, uno studio di fase II (ONWARD), nonché dati di follow up a lungo termine del registro prospettico di 8 anni, PREMIERE.

I risultati di efficacia e sicurezza di questi studi hanno consentito di formulare una definizione completa del profilo rischio/beneficio di Cladribina compresse.

I pazienti con SMR altamente attiva in trattamento con Cladribina compresse non devono assumere il farmaco in modo continuativo: “Cladribina compresse va somministrata 10 giorni il primo anno e 10 giorni il secondo anno – commenta il Prof. Francesco Patti, Professore Associato di Neurologia dell’Università di Catania e Responsabile del Centro SM Policlinico G. Rodolico di Catania – Questo può facilitare l’aderenza alla terapia del paziente, con conseguente riduzione dei rischi di progressione della disabilità e di recidive. A questa modalità di somministrazione particolarmente comoda, si aggiunge un minore burden di monitoraggio per questa terapia: sono necessarie cioè meno visite mediche e meno esami clinici, con indubbi vantaggi sia per il paziente che per il Centro SM che lo ha in carico”.

La Sclerosi Multipla

è una malattia autoimmune, cronica e infiammatoria del sistema nervoso centrale; essa costituisce il più comune disturbo neurologico disabilitante d’origine non traumatica nei giovani adulti.

Si stima che circa 2,3 milioni di persone nel mondo sono affette da SM, la maggior parte di questi ha un’età compresa tra i 20 e i 40 anni; è due volte più frequente nelle donne che negli uomini. La sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) è la forma più comune di SM, e circa l’85% delle persone con SM sono diagnosticate per questa tipologia. La causa della SM non è ancora conosciuta ma si ritiene che il sistema immunitario attacchi la mielina, danneggiando il flusso delle informazioni lungo i nervi. Non esiste una cura risolutiva per la SM, ma sono disponibili trattamenti che possono rallentarne il decorso.

È una patologia associata ad un enorme peso sia economico che clinico che ricade sui pazienti, sui caregiver (ossia coloro che se ne prendono cura), e anche sul Sistema Sanitario Nazionale ed è ovviamente più evidente nei pazienti con malattia altamente attiva.

“Avere a disposizione terapie efficaci è un elemento fondamentale da prendere in considerazione nella scelta del trattamento per i pazienti, a cui deve aggiungersi un profilo di sicurezza ben definito – dichiara la Prof.ssa Maria Trojano, Professore Ordinario di Neurologia Università degli Studi Bari, Direttore Clinica Neurologica del Policlinico di Bari. La SM ha un forte impatto sulla salute e sulla qualità di vita del paziente: 1 su 2 smette di lavorare a causa della sclerosi mutlipla, l’aspettativa di vita si riduce in media di 10 anni, per non parlare degli alti costi collegati alla progressione della disabilità e alle recidive. Cladribina compresse, consentendo somministrazioni e monitoraggi meno frequenti, può consentire al paziente di gestire al meglio la propria quotidianità ottenendo una migliore qualità di vita”.

Nei pazienti con elevata attività di malattia, le analisi dello studio CLARITY hanno dimostrato che – rispetto al placebo – Cladribina compresse ha ridotto il tasso annualizzato di recidiva del 67% e il rischio di progressione a 6 mesi, confermata dalla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale), dell’82%. Come dimostrato nello studio CLARITY EXTENSION, negli anni 3 e 4 non è stato necessario alcun ulteriore trattamento con Cladribina compresse.

“Il riconoscimento della rimborsabilità a Cladribina compresse è un premio al nostro impegno ed alla nostra fiducia nel valore terapeutico di questo farmaco – conclude il Dottor Antonio Messina, a capo del business farmaceutico di Merck in Italia. – Ma la presenza più che ventennale di Merck nella SM non si limita all’offerta di soluzioni terapeutiche all’avanguardia. Da sempre promuoviamo iniziative e progetti volti a fare una reale differenza nella vita dei pazienti e delle persone che li assistono”.

Proprio in quest’ottica, Merck presenta anche ADVEVA®, il programma rivolto al paziente in trattamento con Cladribina compresse, sviluppato per supportarlo nella gestione del trattamento prescritto dallo specialista e per fornire ulteriori informazioni per vivere al meglio nonostante la SM. ADVEVA® è programma multicanale composto da sito internet (con informazioni video e audio), APP (con promemoria di trattamento e appuntamenti, informazioni personalizzate per supportare i pazienti nel loro percorso di terapia) e, infine, da un team composto da infermieri qualificati, disponibile 6 giorni su 7 dalle 8 alle 20 al numero verde 800102204.

Effetti collaterali

Nel corso dei due anni dello studio CLARITY, l’effetto collaterale più comune riportato nei pazienti trattati con Cladribina compresse è stato la linfopenia (26,7% con Cladribina compresse e 1,8% con placebo). L’incidenza delle infezioni è stata del 48,3% con Cladribina compresse e del 42,5% con placebo, di queste rispettivamente il 99,1% e il 99% sono state valutate dai ricercatori da lievi a moderate.