Leucemia Mieloide Acuta, approvata in Italia la midostaurina

In Italia, ogni anno, si possono stimare circa 3.200 nuovi casi di Leucemia Mieloide Acuta ogni anno.
È una malattia eterogenea clonale del sistema emopoietico con alterata proliferazione delle cellule staminali emopoietiche (blasti) che perdono l’abilità di differenziarsi e rispondere agli input regolatori della proliferazione e maturazione controllata. La Leucemia Mieloide Acuta si definisce tale perché ha un rapidissimo sviluppo, pertanto è importante diagnosticarla tempestivamente per iniziare una terapia mirata il più presto possibile.

Dalla ricerca clinica italiana arrivano nuovi risultati per dare risposte concrete ai bisogni dei pazienti. È stato, infatti, approvato anche in Italia il nuovo farmaco, midostaurina, in regime di rimborsabilità.

“L’introduzione di midostaurina nel nostro Paese rappresenta un notevole passo avanti – afferma Giuseppe Rossi, direttore della Struttura Complessa di Ematologia e del Dipartimento di Oncologia Clinica degli Spedali Civili di Brescia – Fino al 2017 la terapia per LMA è sempre stata costituita dalla chemioterapia e dal trapianto di midollo osseo. Ora possiamo usufruire del primo farmaco che lavora specificatamente solo sulle cellule leucemiche di questo tumore particolarmente aggressivo. I benefici clinici della midostaurina, in aggiunta alla chemioterapia, sono evidenti soprattutto per i pazienti la cui leucemia è caratterizzata dalla mutazione del gene FLT3, contro la quale midostaurina è selettivamente diretta”.

L’approvazione si basa sui dati dello studio clinico RATIFY, il più vasto studio clinico condotto finora nei pazienti nuova diagnosi con mutazione FLT3 con questo specifico tipo di LMA e i suoi risultati sono stati recentemente pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM).

“Per questi pazienti la nuova terapia rappresenta il primo importante sviluppo nel trattamento dopo oltre 25 anni di latenza terapeutica. Siamo in presenza di un miglioramento della durata media di vita da 25 a 70 mesi con una riduzione del rischio di morte del 23%. Il 10% dei pazienti in più rispetto al passato può beneficiare della guarigione definitiva” – aggiunge Giuseppe Rossi.

Giungere tempestivamente ad una diagnosi è, come per tutte le patologie, fondamentale. E, ancor di più, lo è per la LMA poichè le cellule leucemiche, nate nel midollo osseo crescono molto rapidamente diffondendosi nel sangue e anche in alcuni organi come linfonodi, fegato, milza.

In Italia esiste un network specializzato che mette in comunicazione i medici ematologi in Italia con i laboratori – sempre italiani – dove si eseguono esami del sangue molto sofisticati, indispensabili per fare la diagnosi precoce. Si tratta di LabNet, primo esempio in Italia di rete di laboratori di biologia e centri di ematologia, estesa a tutto il territorio nazionale, realizzata dal GIMEMA – Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dell’Adulto – con il supporto di Novartis. Il network nasce nell’ambito della leucemia mieloide cronica; da qualche anno è nato anche LabNet dedicato alla LMA: 12 laboratori italiani, già accreditati per lo studio genetico-molecolare di questo tipo di leucemia, sono stati inseriti nella piattaforma LabNet LMA, mentre 19 sono in fase di attivazione. Il progetto LabNet LMA consente di garantire a tutti i pazienti la stessa accuratezza negli esami diagnostici, a prescindere dal centro presso il quale vengono trattati.

“Il ruolo di LabNet è essenziale e di grande valore al fine di rendere uniforme e omogenea per i nostri pazienti la diagnosi, secondo criteri accettati a livello internazionale. Ciò significa che non ci sono disparità di approccio e che tutti i pazienti con LMA nel nostro Paese potranno avere una diagnosi moderna e avanzata che, a sua volta, consente di individuare in modo più preciso la terapia personalizzata” – afferma Francesco Lo Coco, Professore Ordinario di Ematologia  –  Università Tor Vergata di Roma.

“I pazienti affetti da LMA necessitano di essere seguiti presso una struttura ematologica specialistica con comprovata esperienza nella diagnosi e nella terapia della malattia. – afferma Felicetto Ferrara, Specialista in ematologia e Primario della Divisione di Ematologia dell’Ospedale Antonio Cardarelli di Napoli. – Per questo è indispensabile che il centro assicuri un corretto inquadramento genetico-molecolare della LMA e, possibilmente, sia coinvolto in studi clinici con farmaci innovativi.”