Mieloma multiplo, nuove prospettive da trattamento orale domiciliare
Ixazomib, il primo inibitore del proteasoma orale di seconda generazione da oggi è disponibile anche in Italia. Si presenta come capsula da assumere a domicilio una volta a settimana e apre una nuova prospettiva per i pazienti colpiti da mieloma multiplo che potranno avere a disposizione una tripletta completamente orale.
La combinazione di tre farmaci ha dimostrato di essere più efficace rispetto ai regimi a due farmaci per trattare il mieloma multiplo recidivato e refrattario, ma finora almeno uno dei prodotti doveva essere somministrato in ospedale, costringendo il paziente ad accessi almeno settimanali alle strutture sanitarie, spesso con considerevoli disagi per spostamenti e tempi di attesa.
Ixazomib è un farmaco orfano e ha ottenuto l’approvazione all’immissione in commercio dalla Commissione Europea in associazione con lenalidomide e desametasone, per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma, già sottoposti ad almeno una precedente terapia. È rimborsato in Italia in pazienti che abbiano ricevuto almeno 2 precedenti linee di terapia o in pazienti ad alto rischio citogenetico con una precedente linea di trattamento.
“I risultati dello studio TOURMALINE-MM1 nelle due sottopopolazioni pre-specificate dimostrano che l’aggiunta di ixazomib a lenalidomide e desametasone è efficace nell’estendere la sopravvivenza libera da progressione (PFS) dei pazienti ad alto rischio citogenetico di circa un anno rispetto alla terapia convenzionale, livellando tale sopravvivenza a quella dei pazienti con rischio citogenetico standard. Nei pazienti che hanno ricevuto almeno due precedenti linee di trattamento, l’aggiunta di ixazomib ha determinato un prolungamento della sopravvivenza libera da progressione della malattia di oltre il 70%”. – sostiene il prof. Michele Cavo, Professore Ordinario di Ematologia, Direttore Istituto di Ematologia “L. e A. Seragnoli” – Università degli Studi di Bologna – Policlinico Ospedaliero Universitario S. Orsola- Malpighi, Bologna.
Il mieloma multiplo
è una forma rara di tumore, con oltre 26.000 nuovi casi negli USA e 114.000 nuovi casi nel mondo ogni anno. In Italia le stime parlano di circa 2.700 nuovi casi di mieloma ogni anno tra le donne e 3.100 nuovi casi tra gli uomini. È un cancro delle plasmacellule del midollo osseo. Nel mieloma multiplo un gruppo di plasmacellule, o cellule del mieloma, diventano tumorali e si moltiplicano. Poiché circolano in tutto il corpo, le plasmacellule hanno la possibilità di colpire le ossa, causando fratture, lesioni osteolitiche e conseguente dolore. Il mieloma multiplo può causare una serie di gravi problemi di salute che colpiscono le ossa, il sistema immunitario, i reni ed i globuli rossi oltre a sintomi più comuni come dolore osseo e affaticamento, un sintomo dell’anemia.
“Avere a disposizione una nuova opzione terapeutica, che all’efficacia unisce un ottimo profilo di tollerabilità e la comodità di essere una terapia completamente orale, è fondamentale per una terapia continua nel tempo e per un migliore controllo della malattia nei pazienti affetti da mieloma multiplo recidivo/refrattario” – afferma il prof. Mario Boccadoro, Direttore Divisione Universitaria di Ematologia, Città della Salute e della Scienza di Torino.
Ixazomib continua ad essere studiato nel mieloma multiplo attraverso il programma TOURMALINE con 6 studi di fase tre attualmente in corso e ha arruolato ad oggi circa 3.000 pazienti in 40 Paesi.
“Negli ultimi anni vi è stato un incremento dell’aspettativa di vita per i pazienti affetti da mieloma multiplo, che è triplicata o addirittura quadruplicata, passando da 2 a 7 anni” – sottolinea il Prof. Sergio Amadori Presidente Nazionale AIL e professore onorario di Ematologia dell’Università di Roma Tor Vergata – La particolarità di tale patologia, tuttavia, impone profonda e costante attenzione nei confronti di chi ne soffre e come associazione pazienti accogliamo favorevolmente l’arrivo di un trattamento orale domiciliare per l’impatto positivo sulla qualità di vita di pazienti e caregiver”.
Takeda non è nuova in questa area, attraverso Millennium Pharmaceuticals ha infatti per la prima volta sviluppato un inibitore del proteasoma per il mieloma multiplo, bortezomib, fino oggi considerato terapia standard di prima linea. “Con ixazomib la ricerca Takeda mette a disposizione dei pazienti, che spesso presentano comorbilità e condizioni cliniche complesse, un trattamento che è al contempo efficace, tollerabile e di facile gestione – conclude Annarita Egidi, Oncology Division Director Takeda Italia – con impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti e sul loro percorso di cura”.
La terapia
È il primo e unico inibitore orale del proteasoma indicato in combinazione con lenalidomide e desametasone per il trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno una terapia precedente. Ixazomib viene somministrato per via orale, una volta alla settimana nei giorni 1, 8 e 15 di un ciclo di trattamento di 28 giorni. Ha ricevuto anche lo status di Breakthrough Therapy dalla FDA per l’amiloidosi sistemica da catene leggere recidivante o refrattaria, una malattia ultra-rara, nel 2014.