Sclerosi Multipla. Cladribina, primo passo verso la commercializzazione
Accettata dall’EMA (European Medicines Agency) la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (Marketing Authorization Application – MAA) per Cladribina compresse, prodotto sperimentale per il trattamento della Sclerosi Multipla (SM) recidivante-remittente.
È il primo passo verso la commercializzazione del pro-farmaco costituito da una piccola molecola di sintesi che agisce in modo selettivo sui linfociti, questi sono parte integrante del processo patologico della sclerosi multipla. Le compresse di Cladribina sono attualmente in fase di sperimentazione clinica e non sono approvate per il trattamento della sclerosi multipla negli Stati Uniti, in Canada ed in Europa.
“La presentazione della nostra domanda di autorizzazione all’immissione in commercio dimostra che Merck prosegue con il suo impegno nel combattere una patologia invalidante come la SM” – ha dichiarato Luciano Rossetti, Head of Global R&D per il business Biopharma di Merck. “Nonostante siano disponibili numerose terapie per la SM recidivante-remittente, persiste un importante bisogno medico non ancora soddisfatto, riguardo efficacia, dosaggio, durata e sicurezza. Riteniamo che Cladribina compresse, se approvata, avrebbe un regime di dosaggio unico nel suo genere, rappresentando così un’importante opzione terapeutica per i pazienti con SM recidivante-remittente”.
I dati disponibili
La domanda di autorizzazione all’immissione in commercio include dati di tre studi di fase III (CLARITY, estensione dello studio CLARITY e studio ORACLE-MS) e dello studio di fase II ONWARD. In questi studi, Cladribina compresse ha dimostrato di ridurre significativamente il tasso di ricadute, il rischio di progressione della disabilità e lo sviluppo di nuove lesioni come evidenziato dalle immagini di risonanza magnetica rispetto al placebo in pazienti con SM recidivante-remittente.
Oltre ai dati relativi al follow-up a lungo termine raccolti prospetticamente nel registro PREMIERE, la nuova domanda di autorizzazione all’immissione in commercio comprende anche il follow-up di più di 10.000 pazienti-anno, con un periodo di osservazione in alcuni pazienti di oltre 8 anni di terapia.